Het belang van real-world evidence
Voordat een nieuw geneesmiddel voor patiënten beschikbaar komt moet de werkzaamheid en veiligheid worden aangetoond. Hiervoor wordt het geneesmiddel in zogenaamde randomised controlled trials (RCT’s) bij een geselecteerde groep patiënten en onder gestandaardiseerde omstandigheden onderzocht. Dit gouden standaard onderzoek levert veel informatie op, maar roept tegelijkertijd ook aanvullende vragen op over de werking in de klinische praktijk. De meeste patiënten die in de spreekkamer zitten komen niet goed overeen met de strikte criteria die worden toegepast bij RCT’s. Elk individu is uniek . Ziektekenmerken, omgevingsfactoren en bijkomende omstandigheden leiden tot allerlei verschillen binnen een patiëntengroep. Daarom worden aanvullende gegevens over het gebruik in de dagelijkse praktijk, de real-world, steeds belangrijker om de resultaten uit klinische studies te duiden en te onderbouwen: het real-world evidence (RWE) onderzoek.
Lees hieronder verder voor alle details over de RWE-onderzoeken met ons geneesmiddel Rekovelle® (follitropine delta).
1. PROFILE studie
Onderzoeksvraag en ontwerp.
In dit multi-center observationele PROFILE onderzoek is prospectief gekeken naar de werkelijke gebruikspatronen, effectiviteit en veiligheid van Rekovelle®. Het onderzoek is uitgevoerd bij vrouwen die naïef waren voor in-vitrofertilisatie (IVF) of intracytoplasmatische sperma-injectie (ICSI) en die maximaal drie behandelingscycli met Rekovelle® ondergaan.
Resultaten.
In totaal werden er 944 vrouwen geïncludeerd in deze studie met een gemiddelde leeftijd van 33,5 ± 4,7 jaar; gemiddeld lichaamsgewicht van 67,1 ± 13,6 kg; en een gemiddelde anti-Müllerian hormoon waarde van 20,3 ± 16,1 pmol/L (2,84 ± 2,25 ng/mL). Het doseringsalgoritme werd bij 94,5% van de vrouwen gebruikt om de dagelijkse startdosis follitropine delta te bepalen. De gemiddelde dagelijkse startdosis follitropine delta was 10,4 ± 2,72 μg en de gemiddelde totale dosis toegediend was 104 μg. In totaal bereiken 74% van de vrouwen een acceptabele range van verkregen oöcyten, met een gemiddelde van 10,1 ± 7,03. Doorgaande zwangerschap na 10-11 weken werd gemeld voor 255 vrouwen (27,0% per geïnitieerde cyclus en 43,1% per verse overdracht [n=592]). Het ovarieel hyperstimulatiesyndroom (OHSS) was de meest gemelde bijwerking (n=37 [3,9%]).
Conclusie.
Dit grootschalige onderzoek bevestigt de goede zwangerschapspercentages en de minimalisatie van het OHSS-risico tijdens de eerste ovariële stimulatiecyclus. De resultaten laten zien dat Rekovelle® geschikt is voor een breed scala aan patiënten die in de dagelijkse praktijk worden gezien
Lees hier het hele onderzoek van 1e auteur Christophe Blockeel.
Of bekijk hieronder de resultaten van andere onderzoeken met Rekovelle® in de dagelijkse praktijk.
2. Real-world evidence: 8 fertiliteitsklinieken
Onderzoeksvraag en ontwerp.
Kunnen werkzaamheid en succespercentage van het eerste recombinant FSH gewonnen uit een menselijke cellijn zoals eerder aangetoond in de ESTHER-1 studie worden bevestigd in de dagelijkse klinische praktijk? Om deze vraag te beantwoorden is een retrospectieve analyse uitgevoerd van de observationele gegevens van 360 vrouwen die ovariële stimulatie ondergingen met een geïndividualiseerde dosering van Rekovelle® op basis van AMH-waarden en lichaamsgewicht. De gegevens zijn onderdeel van een kwaliteitscontrole uitgevoerd van januari 2018 tot juni 2019 in acht voortplantingsgeneeskundige centra in Duitsland.
Resultaten.
De gemiddelde leeftijd van de patiënten was 33,5 (±3,8) jaar. Voorafgaand aan de behandeling AMH-concentraties varieerden van <0,5 ng/ml of 3,6 pmol/l (2,5%) tot >5,6 ng/ml of 40 pmol/l (19,7%), met 79,7% van alle AMH-metingen boven 2,0 ng/ml of 14,5 pmol/l.
Het gemiddelde aantal verkregen oöcyten in n = 359 eerste Rekovelle®-cycli was 11,2 (± 6,7) oöcyten, waarbij 42,1% van de patiënten tussen 8 en 14 oöcyten verkregen. Het gemiddelde klinische zwangerschapspercentage in de eerste cyclus met een overdracht van verse embryo’s was 38,2% met een gemiddelde van 1,4 embryo’s per overdracht. Het cumulatieve zwangerschapspercentage was 49,4% voor de eerste stimulatiecyclus (inclusief cryopreservatiecycli gegenereerd uit de eerste stimulatiecyclus).
Conclusie.
Het doel van het verkrijgen van een adequaat aantal oöcyten (8-14 oöcyten) met behulp van het Rekovelle® doseeralgoritme werd bereikt in 42,1% van de patiënten, ondanks een breed scala aan AMH-waarden vóór de behandeling, met zeer goede klinische zwangerschapspercentages. Op algoritme gebaseerde ovariële stimulatie met Rekovelle® blijkt dus zeer doeltreffend in de klinische praktijk.
Lees hier het volledige artikel.