Het belang van real-world evidence
Voordat een nieuw geneesmiddel voor patiënten beschikbaar komt moet de werkzaamheid en veiligheid worden aangetoond. Hiervoor wordt het geneesmiddel in zogenaamde randomised controlled trials (RCT’s) bij een geselecteerde groep patiënten en onder gestandaardiseerde omstandigheden onderzocht. Dit gouden standaard onderzoek levert veel informatie op, maar roept tegelijkertijd ook aanvullende vragen op over de werking in de klinische praktijk. De meeste patiënten die in de spreekkamer zitten komen niet goed overeen met de strikte criteria die worden toegepast bij RCT’s. Elk individu is uniek . Ziektekenmerken, omgevingsfactoren en bijkomende omstandigheden leiden tot allerlei verschillen binnen een patiëntengroep. Daarom worden aanvullende gegevens over het gebruik in de dagelijkse praktijk, de real-world, steeds belangrijker om de resultaten uit klinische studies te duiden en te onderbouwen: het real-world evidence (RWE) onderzoek.
Lees hieronder verder voor alle details over de RWE-onderzoeken met ons geneesmiddel Rekovelle® (follitropine delta).
1. PROFILE studie
Objective
To observe the real-world utilization patterns, effectiveness and safety profile of follitropin delta in women ≥18 years naïve to ovarian stimulation undergoing in vitro fertilization (IVF) or intracytoplasmic sperm injection (ICSI).
Design
Prospective, multinational, multicenter, observational study. All IVF/ICSI treatment protocols were conducted according to routine clinical practice, including undertaking fresh/frozen transfers. Outcomes included use of dosing algorithm, follitropin delta dosing patterns, ovarian response, pregnancy rates and adverse drug reactions (ADRs).
Results
The first ovarian stimulation cycle using follitropin delta was initiated in 944 women. Mean baseline demographics were: age, 33.5 ± 4.7 years; bodyweight, 67.1 ± 13.6 kg; anti-Müllerian hormone, 20.3 ± 16.1 pmol/L (2.84 ± 2.25 ng/mL). The dosing algorithm was used to calculate the follitropin delta daily starting dose in 893/944 women (94.5%). The mean difference between the calculated and prescribed daily dose was small (0.2 ± 1.40 µg). The mean daily starting follitropin delta dose was 10.4 ± 2.72 µg and the mean total dose administered was 104 µg. Follitropin delta dose adjustments were reported for 57/944 (6.0%) women. The mean number of retrieved oocytes was 10.1 ± 7.03. Ongoing pregnancy at 10–11 weeks was reported for 255 women (27.0% per initiated cycle and 43.1% per fresh transfer [n=592]). Cumulative ongoing pregnancy rate after fresh and/or frozen transfer was 36.4% (344/944). Four women discontinued follitropin delta due to ADRs. Ovarian hyperstimulation syndrome (OHSS) was the most frequently reported ADR (n=37 [3.9%]); most cases of OHSS were of mild or moderate intensity (n=30 [3.2%]).
Conclusions
This large real-world study of follitropin delta utilization patterns confirms its good pregnancy rates while minimizing OHSS risk during first ovarian stimulation cycle.
Lees hier het hele onderzoek van 1e auteur Christophe Blockeel.
Of bekijk hieronder de resultaten van andere onderzoeken met Rekovelle® in de dagelijkse praktijk.
2. Real-world evidence: 8 fertiliteitsklinieken
Onderzoeksvraag en ontwerp.
Kunnen werkzaamheid en succespercentage van het eerste recombinant FSH gewonnen uit een menselijke cellijn zoals eerder aangetoond in de ESTHER-1 studie worden bevestigd in de dagelijkse klinische praktijk? Om deze vraag te beantwoorden is een retrospectieve analyse uitgevoerd van de observationele gegevens van 360 vrouwen die ovariële stimulatie ondergingen met een geïndividualiseerde dosering van Rekovelle® op basis van AMH-waarden en lichaamsgewicht. De gegevens zijn onderdeel van een kwaliteitscontrole uitgevoerd van januari 2018 tot juni 2019 in acht voortplantingsgeneeskundige centra in Duitsland.
Resultaten.
De gemiddelde leeftijd van de patiënten was 33,5 (±3,8) jaar. Voorafgaand aan de behandeling AMH-concentraties varieerden van <0,5 ng/ml of 3,6 pmol/l (2,5%) tot >5,6 ng/ml of 40 pmol/l (19,7%), met 79,7% van alle AMH-metingen boven 2,0 ng/ml of 14,5 pmol/l.
Het gemiddelde aantal verkregen oöcyten in n = 359 eerste Rekovelle®-cycli was 11,2 (± 6,7) oöcyten, waarbij 42,1% van de patiënten tussen 8 en 14 oöcyten verkregen. Het gemiddelde klinische zwangerschapspercentage in de eerste cyclus met een overdracht van verse embryo’s was 38,2% met een gemiddelde van 1,4 embryo’s per overdracht. Het cumulatieve zwangerschapspercentage was 49,4% voor de eerste stimulatiecyclus (inclusief cryopreservatiecycli gegenereerd uit de eerste stimulatiecyclus).
Conclusie.
Het doel van het verkrijgen van een adequaat aantal oöcyten (8-14 oöcyten) met behulp van het Rekovelle® doseeralgoritme werd bereikt in 42,1% van de patiënten, ondanks een breed scala aan AMH-waarden vóór de behandeling, met zeer goede klinische zwangerschapspercentages. Op algoritme gebaseerde ovariële stimulatie met Rekovelle® blijkt dus zeer doeltreffend in de klinische praktijk.
Lees hier het volledige artikel.
NL-RMMH-2500060 (10/2025 v.1.0)